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近年のゲノム科学の進歩によって、さまざまな疾患の治療、特にがんの治療は新しい局面に入りました。
従来の、がんの組織型、部位、進行度によって適応や治療法が決まるという画一的なアプローチから、個々のがんで生じている遺伝子異常や変異、遺伝子発現の変化などの遺伝子情報を参照して診断や治療が行われる個別化治療の時代へと着実に近づいています。

個別化治療の主体となる分子標的治療薬には、遺伝子異常や変異に関連する分子そのものを標的とした“ジェネティック”な分子標的治療薬と、DNAメチル化やヒストン修飾による遺伝子発現の制御に働きかける“エピジェネティック”な分子標的治療薬があります。現在、日本で約20種、世界では50種ほどの分子標的治療薬が認可されていますが、エピジェネティックな分子標的薬は多くが開発段階であり、現状は日本で認可されているものはまだほとんどありません。一方で、バルプロ酸やフェニルブチレートなど、他の目的で開発された薬剤が、エピジェネティックな作用を持つことがわかり、がん治療薬としての可能性が注目されています。

欧米ではすでに、個々のがんの遺伝子情報に基づいてジェネティック・エピジェネティック分子標的薬を組み合わせて用いることで、標準治療に抵抗性の症例にも効果を挙げています。
わが国でも、エピジェネティックなアプローチを用いた治療法を安全かつ効果的に行っていくことを目的として、エピジェネティック療法研究会を設立することを発案するに至りました。

皆様のご支援をお願い申し上げます。

2010年11月23日
エピジェネティック療法研究会　代表幹事

※2023年6月より研究会名を「エピジェネティックメディスン研究会」に変更しました。

Purpose of Establishing the Epigenetic Therapy Study Group

As a result of advances in genome sciences in recent years, the treatment of a variety of diseases, especially cancer treatment, has entered a new phase.
We have been steadily drawing away from the standardized approach of the past in which indications and treatment methods were decided according to the histological type, site, and stage of the cancer, and approaching an era of individualized therapy in which diagnosis and treatment are performed on the basis of genetic information, such as gene abnormalities and mutations, changes in gene expression, etc., that occur in each individual cancer.

The molecularly targeted drug that is the mainstay of individualized therapy comprises "genetic" molecularly targeted drug, which targets molecules associated with the gene abnormalities or mutations themselves, and "epigenetic" molecularly targeted drug, which is designed to control the gene expression by DNA methylation or histone modification. At present approximately 20 different molecularly targeted drugs have been approved in Japan, and about 50 have been approved worldwide, but many epigenetic molecularly targeted drugs are in the development stage, and hardly any have ever been approved in Japan. On the other hand, drugs that were developed for a different purpose, including valproic acid and phenylbutyrate, have been found to have epigenetic effects, and the possibility of using them for cancer therapy has been attracting interest.

In Western countries the efficacy of using combinations of genetic and epigenetic molecularly targeted drugs based on genetic information in individual cancers has already been demonstrated even in cases that are resistant to standard therapy.
We are now proposing the establishment of an epigenetic therapy study group with the aim of safely and effectively performing treatment methods that use an epigenetic approach in Japan as well.

I ask that all of you join in supporting it.

Masakazu Sawanobori, MD, PhD
November 23, 2010
Chair, Epigenetic Therapy Study Group